瑞维美尼的新药申请获FDA优先审评资格

2024-03-30 13:47:00    来源:药明康德  作者:

Syndax Pharmaceuticals日前宣布,美国FDA接受其为在研疗法revumenib(瑞维美尼)递交的新药申请(NDA)并授予其优先审评资格,用于治疗携带KMT2A重排(KMT2Ar)的复发/难治性急性白血病患者。Revumenib是一款潜在“first-in-class”的menin抑制剂。

该NDA的提交得到了来自关键性临床试验AUGMENT-101的积极数据的支持,该试验研究了revumenib对携带KMT2Ar的急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)成人和儿科患者的疗效。如先前报告,该试验在中期分析中达到了主要终点,在携带KMT2Ar的急性白血病人群中,57名可评估患者中有23%(13/57;95% CI:12.7,35.8,单边p=0.0036)达到完全缓解(CR)或带部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。在达到CR/CRh且进行了最小残留病(MRD)评估的患者中,70%的患者MRD为阴性。此外,患者中的总缓解率(ORR)达到63%(36/57)。

Revumenib是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。Revumenib已被FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格,用于治疗AML患者,并被FDA授予快速通道资格,用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。Revumenib还被FDA授予突破性疗法指定,用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发/难治性急性白血病患者。

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