兔灵医药最新咨询内分泌
虚假信息举报:点此处对话
  • 用户咨询  

    Ⅱ型糖原贮积症可以用葡萄糖苷酶a治疗吗?

  •  我要提问

作者:咨询  来源:147368089**
女,13岁是一个Ⅱ型糖原贮积症病人听说葡萄糖苷酶a可以治疗这种病


时间:2024-05-27 14:24:09

经查验,国家药品监督管理局没有批准名称为“葡萄糖苷酶a”的药品(国家药品监督管理局查询返回的结果)。

您咨询的是“注射用阿糖苷酶α”或“注射用艾夫糖苷酶α”吗?这两个药品都可以用于治疗Ⅱ型糖原贮积症,患者应在医生指导下使用。

Ⅱ型糖原贮积症也称为庞贝病,本病是由于位于17q25.3的编码酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)的基因变异,导致溶酶体内GAA酶活性缺乏或显著降低,糖原不能被降解而贮积在骨骼肌、心肌和平滑肌等细胞的溶酶体内,导致溶酶体肿胀、细胞破坏及脏器功能损伤,并引起一系列临床表现。以注射用阿糖苷酶α(rhGAA)、注射用艾夫糖苷酶α为核心的酶替代治疗是目前Ⅱ型糖原贮积症患儿最有效的治疗方法。

注射用阿糖苷酶α用于庞贝病(酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者的治疗;注射用艾夫糖苷酶α用于庞贝病患者的长期治疗。两款药品都属于严管处方药,严禁网络销售,消费者须凭处方到医院购买。

手机:   汉字数