QALSODY®托夫生获EC授予孤儿药资格 用于肌萎缩侧索硬化症

2024年05月30日，Biogen Inc宣布，欧盟委员会（EC）已在特殊情况下授予 QALSODY ® （tofersen，托夫生）上市许可，并维持其孤儿药资格，用于治疗与超氧化物歧化酶 1 基因（ SOD1 – ALS）突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人患者。

QALSODY ® (tofersen) 是一种反义寡核苷酸 (ASO)，旨在与 SOD1 mRNA 结合以减少SOD1蛋白质的产生。美国FDA基于在接受 QALSODY 治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链 (NfL) 减少，该适应症获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中临床益处的验证。欧盟委员会在特殊情况下授予 QALSODY 上市许可和孤儿药资格。