武田中国在8月5日宣布,旗下创新药物重组血管性血友病因子(rVWF)注射用伏尼凝血素α(商品名:维因止®)正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于血管性血友病(VWD)成人患者(年龄为18岁及以上)的按需治疗和出血事件控制,以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品,其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白,有望为患者带来精准治疗的创新选择。
注射用伏尼凝血素α是目前全球首个且唯一采用基因重组技术生产的重组VWF因子;具有完整的多聚体结构,含有超大多聚体(ULMs),半衰期长,可有效实现血管性血友病的精准替代治疗,并为患者提供个性化的出血控制方法,亦无血源传染病风险。
血管性血友病是一种遗传性出血性疾病,患者由于基因突变引起血浆中的血管性血友病因子(VWF)数量减少或质量异常,从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件,严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。不同于A型血友病和B型血友病,男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月经增多和产后出血的风险均显著高于一般女性,生育能力多受影响,严重时甚至危及生命。
注射用伏尼凝血素α已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等全球多个国家获得上市许可。