麦格司他制剂主要为麦格司他胶囊，是由Actelion研发的葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，为全球批准治疗C型尼曼匹克病的药物，2016年进入中国市场，麦格司他价格昂贵，虽然为国家医保乙类医保药品，但对于一位12岁以上的患者，其一年的治疗费用仍高达30万元左右，超过很多家庭的承受能力，因此C型尼曼匹克病（NPC）患者的治疗仍然亟需社会各界的帮助和努力。