内容简介：美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli（chenodiol，鹅脱氧胆酸）用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。Ctexli是FDA批准的第一个治疗CTX（一种非常罕见的脂质贮积病）的药物。
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2025-02-25 10:58 文章
内容简介：Mirum Pharmaceuticals 6月29日宣布，该公司已向美国FDA提交其药品chenodiol(鹅脱氧胆酸)用于治疗脑腱黄瘤病（CTX）患者的新药申请（NDA）。根据新闻稿，该药物有望成为美国首个针对CTX的治疗药物。
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2024-07-01 11:02 文章
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