国家药监局批准利司扑兰口服溶液用散扩展儿童适用人群

国家药监局批准F. Hoffmann-La Roche Ltd.公司的利司扑兰口服溶液用散适应症人群扩展至“16日龄及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者”。

SMA是一种由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以脊髓前角运动神经元退化变性和丢失导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征，是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传疾病之一，已纳入我国《第一批罕见病目录》。

SMA越早治疗预后越好，此次将利司扑兰口服溶液用散的适应症人群由“2月龄及以上”扩展至“16日龄及以上”，可将治疗窗口进一步前移，满足低龄新生儿SMA患者的迫切临床需求。