飞赫达R盐酸伊普可泮胶囊在中国成功获批

4月26日，诺华中国宣布其创新药物飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国食品药品监督管理局（FDA）获批仅4个月后，盐酸伊普可泮胶囊在中国成功获批，这是诺华以“中国速度”推动全球创新药物加速进入中国的又一例证，也是诺华聚焦中国患者需求、支持健康中国建设的承诺体现。

飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）是一款首创（first-in-class）、口服、强效、选择性、小分子、可逆性补体因子B（FB）抑制剂。FB是补体系统替代途径的关键丝氨酸蛋白酶，iptacopan通过作用于补体系统C5末端通路的上游，阻断溶血性PNH成人的血管内溶血(IVH)和血管外溶血（EVH）；它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。