复星医药复迈替尼片获批 用于神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤

6月6日，据 CDE官网显示，复星医药复迈替尼片（FCN-159）上市申请获得受理，推测适应症为 1 型神经纤维瘤（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）。早在 2023 年 7 月，该适应症就被纳入突破性疗法认定。

临床数据显示，约 20%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。由于 NF1 相关 PN 的复杂性及其侵袭性生长方式，手术治疗存在较高风险和难度。部分肿瘤位于头部、颈部、脊椎等特殊部位，无法完全切除，且复发率较高。因此，NF1 相关 PN 的手术治疗效果有限。

复迈替尼是复星医药自主研发的高活性、高选择性 MEK1/2 抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。在 NF1 中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）通路常常发生异常，进而导致细胞增殖和肿瘤沿神经生长。因此，MEK 被认为是开发 NF1 相关 PN 药物的潜力靶点。