首款国产干细胞治疗药艾米迈托赛获批上市

2025年1月2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。官方报道说，这是中国首款干细胞治疗药品，也是一种罕见病用药。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病。

艾米迈托赛是一款间充质干细胞疗法（MSC）。该药早在2013年3月就在国内递交了IND申请，但直至2020年6月才首次公示临床试验。2024年6月12日，艾米迈托赛被CDE纳入优先审评审批，并于同月25日终于正式递交NDA申请，出现在受理队列中。今日该药获批上市，成为国内同类疗法的一大里程碑。

据国家药监局网站介绍，移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。艾米迈托赛注射液系人脐带间充质干细胞注射剂。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。