ARSENOL药用口服砒霜获FDA和EMA的罕见病药物资格认定

2025年2月10日，香港大学医学院宣布了一项震动全球医学界的里程碑式成果——全球首款由香港自主研发的抗癌处方药物“药用口服砒霜”（ARSENOL®）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定，并已通过香港大学深圳医院在粤港澳大湾区开展临床使用。这款药物将彻底改变急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗格局，患者五年存活率高达97%，且治疗过程无需长期住院。

急性早幼粒细胞白血病（APL）曾是一种死亡率极高的恶性血液疾病，患者常因早期并发症（如颅内出血）在确诊后数周内死亡。传统治疗依赖化疗和骨髓移植，但副作用大、费用高昂，且对儿童患者尤其不友好。港大医学院团队历经20余年研究，突破性开发出三氧化二砷（砒霜）口服药剂，通过精准剂量控制，将砒霜的毒性转化为治疗优势。

目前，该药物已同步获得FDA新药临床研究资格和广东省药监局批准，成为首个实现“香港研发—大湾区应用—全球推广”路径的抗癌药。研究团队正与新加坡国立大学癌症中心等机构合作，推动药物在亚洲及其他地区的普及。