注射用西罗莫司获CDE纳入突破性疗法 用于上皮样细胞瘤

2025年2月20日，据国家药监局药品审评中心官网显示，石药集团的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）拟纳入突破性治疗品种，适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。

西罗莫司原研企业为辉瑞（Pfizer），是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR特异性抑制剂，最初是用于预防接受肾移植患者的器官排斥。mTOR作为PI3K-AKT信号通路的关键调控因子，该通路经常在多种癌症中发生突变，从而导致mTOR信号过度激活，因此其有望在相关抗肿瘤治疗上取得新的突破。

而石药集团此次被纳入突破性疗法的西罗莫司不同于传统口服剂型，是采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR信号通路驱动的一系列疾病。

数据显示，石药集团西罗莫司的改良类型属于“新剂型、新工艺、新给药途径”，但其实该药适应症方面也包含了肾细胞癌、小细胞肺癌、乳腺癌等诸多个肿瘤。此次被纳入突破性疗法的适应症则为血管周围上皮样细胞瘤。