二氮嗪胆碱缓释片向FDA提交上市申请 拟用于普拉德-威利综合征

据环球新闻通讯社消息，Soleno Therapeutics公司，于6月28日宣布已向美国食品和药品监督管理局（FDA）提交了一份新药上市许可申请（NDA），以批准DCCR（二氮嗪胆碱）缓释片剂用于治疗四岁及以上患有普拉德-威利综合征（PWS）且伴有暴饮暴食症状的个体。

美国PWS协会估计，每15000个活产婴儿中就有一例PWS。这种病症的标志性症状是暴饮暴食，这是一种慢性且可能危及生命的强烈、持续的饥饿感，对食物的过度关注，以及极端的食物寻求和消费行为，这些都严重降低了PWS患者及其家庭的生活质量。PWS的其他特征包括行为问题、认知障碍、低肌张力、矮小身材（未经生长激素治疗时）、过量脂肪积累、发育迟缓和性发育不完全。

DCCR 是一种新型的专利缓释剂型，含有二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐），每日服用一次。数十年来，母体分子二氮嗪已用于治疗新生儿、婴儿、儿童和成人的几种罕见疾病，数千名患者，但未获准用于治疗PWS。Soleno构想并建立了针对PWS患者使用二氮嗪、二氮嗪胆碱和DCCR的治疗用途的广泛专利保护。DCCR 开发计划得到了五项已完成的健康志愿者1期临床研究和三项已完成的2期临床研究的数据支持，其中一项研究对象是PWS患者。在PWS 3期临床开发计划中，DCCR显示出有望解决PWS的标志性症状——暴食症，以及其他几种症状，如攻击性/破坏性行为、脂肪量和其他代谢参数。二氮嗪胆碱已在美国和欧盟获得治疗PWS的孤儿药资格认定，并在美国获得快速通道和突破性疗法认定。