施维雅Vorasidenib获美国FDA批准上市 胶质瘤重大突破

FDA批准了施维雅的IDH1/2抑制剂Vorasidenib作为一款孤儿药获批上市，用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。这是FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法。

Vorasidenib是一款高活性、口服、脑穿透IDH1/IDH2双靶点抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，该产品由施维雅在2020年收购Agios所得。

胶质瘤是一种治疗难度极大的疾病，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。美国总统拜登的长子博·拜登、有民主党自由之狮之称的爱德华·肯尼迪都因胶质瘤离世。被称为“大脑杀手”。过去，胶质瘤治疗手段相当匮乏，更缺乏诸如免疫、靶向等前沿疗法，摆在患者面前的选择殊为有限，只有手术、放化疗。但由于脑胶质瘤往往侵犯大脑的重要功能区，肿瘤和脑组织纠缠在一起，实际很难通过外科手术彻底切除干净，像脑干等手术禁区的发病者更是绝望。

今年终于迈出了里程碑式的一大步：有了靶向药。一举打破了低级别胶质瘤长期没有治疗进展的困境。