蓓尔唯R奥德昔巴特胶囊获批上市 用于肝内胆汁淤积症

12月4日，益普生宣布BYLVAY，Odevixibatcapsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地。

奥德昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠。目前尚无针对PFIC特异性药物，降低这类患者的血清胆汁酸浓度，减轻他们的瘙痒症状，以预防肝病的进展，并提高生活质量是目前较为关注的治疗策略。

PFIC是一种罕见的遗传性疾病，即便大胆管保持着开放状态（胆汁淤积），患有此症的儿童无法从肝脏排出胆汁，肝细胞中胆汁酸的积累导致肝脏疾病和症状的出现。据估算，每10万例活产婴儿中就有1例发生PFIC。PFIC最令人衰弱的症状是瘙痒（pruritus）。高达80%的PFIC患者遭受严重瘙痒的困扰，其严重程度可能导致皮肤损伤、睡眠不足、易怒、注意力不集中和学业成绩受损。该疾病已被纳入我国第一批罕见病目录。