plozasiran普乐司兰纳获FDA受理 并获中国优先审评

2025年1月20日，Arrowhead Pharmaceuticals（“Arrowhead”）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 plozasiran （普乐司兰纳、VSA001）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的新药申请 (NDA)，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期为2025年11月18日，并表示目前不打算召开咨询委员会会议。

Plozasiran是一款肝脏靶向的小干扰RNA药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III (APOC3)的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白及其降解残留物水平。

维亚臻生物拥有plozasiran（普乐司兰纳、VSA001）大中华地区权益，目前该产品在中国正开展针对中国成人FCS患者的III期临床试验，并已于2024年初完成全部患者入组，预计于2025年一季度完成该临床试验。Plozasiran已获中国国家药品监督管理局突破性治疗药物认定，并于2025年1月纳入优先审评审批程序，用于FCS。