经查验,国家药品监督管理局没有批准名称为“多尼达洛森”的药品(国家药品监督管理局查询返回的结果)。“多尼达洛森”目前没有在国内上市,请消费者谨慎选择。
部分网站显示,多尼达洛森(Donidalorsen)是由Ionis Pharmaceuticals开发的一种反义寡核苷酸药物,用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。HAE是一种罕见的遗传性疾病,患者会反复出现严重肿胀(血管性水肿),这些肿胀可能难以预测且疼痛难忍,如果影响到呼吸道,甚至可能危及生命。
Donidalorsen通过靶向肝脏细胞中负责激肽释放酶(PKK)产生的信使RNA(mRNA),降解其基因表达,从而减少PKK的生成。PKK是一种参与激活HAE发作相关炎症介质的蛋白质。通过减少PKK水平,Donidalorsen能够降低HAE发作的频率和严重程度。