米达美替尼在美国获批上市 用于丛状神经纤维瘤

2月12日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib，米达美替尼）上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。

新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。该公司日前的新闻稿指出，mirdametinib有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。

FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验共纳入114名年龄不低于2岁的NF1-PN患者（其中成人58例、儿童患者56例）。Mirdametinib达到了客观缓解率（ORR）的主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。

Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤患者。它的新药申请也曾获得FDA授予的优先审评资格。