软骨发育不全新药伏索利肽获批 为上海首个申请的急需药品

2月19日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属新华医院（以下简称上海新华医院）获悉，医院为一名软骨发育不全患儿申请的临时进口创新药“伏索利肽”获批。这是上海首个为软骨发育不全罕见病患者申请的急需药品。

伏索利肽是靶向调节FGFR3信号通路的C型利钠肽类似物，其通过促进患者软骨内骨形成，提升患者骨骼生长速度，从而改善患者身材比例异常等并发症。此次伏索利肽的临时进口和使用为本市尚无治疗药物的软骨发育不全罕见病患者带来了希望。

上海新华医院院长孙锟教授表示，以此次成功为契机，医院将进一步优化罕见病药品准入机制，扩大国际新药引入范围，并推动本土创新药研发。同时呼吁社会各界关注罕见病群体，共同完善医疗保障体系，助力更多患者重获健康希望。