兔灵医药 热门产品 → 罕见病
罕见病药尼卡利单抗注射液纳入优先审评 用于重症肌无力
内容简介:中国国家药监局药品审评中心将罕见病药尼卡利单抗注射液纳入优先审评。尼卡利单抗(nipocalimab)是一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的抗体疗法,其已在临床试验中显示可降低免疫球蛋白(IgG)水平,包括致病性IgG,这被认为是自身抗体疾病的根本原因之一。
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2025-02-28 15:36 文章
国内首个罕见病领域AI大模型“协和-太初”面世
内容简介:据新华社报道,北京协和医院、中国科学院自动化研究所共同研发出了国内首个罕见病领域 AI大模型-协和・太初,已经面向患者开放测试初诊咨询和预约功能。
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2025-02-25 10:54 文章
国内首个杜氏肌营养不良治疗新药获批上市
内容简介:2024年12 月 10 日,NMPA 官网公布,曙方医药申报的伐莫洛龙口服混悬液获批上市,用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良 (DMD)患者。 2024 年 2 月此药曾被纳入优先审评。这也是国内首个获批的 DMD 新药。 在安全性方面,伐莫洛龙表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比,最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。不良事件一般为轻至中度。 伐莫洛龙是一款
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2025-01-04 08:59 视频
难治性癫痫救命药氯巴占片进入2024医保目录
内容简介:氯巴占片是一种治疗难治性癫痫的罕见病用药。该药物适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗。进口氯巴占片的价格较高,每片约为3美元。为进一步减轻患者负担,国产氯巴占片被纳入2024年国家医保目录谈判。 在谈判现场,国家医保局谈判组组长穆安娜与企业代表进行了激烈的磋商。企业首次报价为2.43元/片,医保局专家组回价为2.11元(10mg/片)。经过短暂沟通,
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2024-12-16 13:16 视频
北京推动罕见病药品保障先行区 增加市场供应
内容简介:北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案(试行)》,以优化工作流程等方式,进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制。
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2024-09-26 12:56 文章
罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)
内容简介:为科学指导和规范用于罕见病的酶替代疗法药物的非临床研究与评价,促进罕见病治疗药物的研发,药审中心组织制定了《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则(试行)》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,
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2024-03-04 16:24 文章
2023年美国FDA批准29款罕见病新药 创历史新高
内容简介:2022年美国FDA批准37款新药,其中罕见病新药18款(占比49%),2023年美国FDA批准55款新药,其中罕见病药物29款(占比53%),获批数量和占比均创历史新高。从治疗领域来看,抗罕见肿瘤新药占比遥遥领先为35%,其次是罕见神经领域疾病占比超过20%。
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2024-02-19 12:21 文章
2023年国家药监局通过优先审评审批程序批准的罕见病用药
内容简介:2023年国家药监局通过优先审评审批程序批准的罕见病用药共15款。涵盖了治疗酪氨酸血症I型的尼替西农口服混悬液、尼替西农胶囊。用于治疗无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者的硫酸氢司美替尼胶囊。
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2024-02-06 12:30 文章
第二批罕见病目录(国卫医政发[2023]26号)
内容简介:为深入贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,进一步加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,根据《罕见病目录制订工作程序》,国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》。
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2023-09-21 10:54 文章
已有50余种罕见病用药纳入医保目录2023
内容简介:国家医保局官网近日发布《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号(医疗卫生类270号)提案答复的函》显示,目前获批在我国上市的75种罕见病用药已经有50余种纳入医保药品目录。
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2023-08-28 10:16 文章
2023新一轮国谈:罕见病药蓄势待发
内容简介:2023国谈再传新消息,调整重点继续向儿童药、罕见病药等方面倾斜。据米内网统计,国家医保已纳入至少60个罕见病药。7月已至,新一轮国谈已进入申报阶段,40个罕见病药蓄势待发,最终医保准入情况如何,11月有望见分晓。
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2023-07-13 11:19 文章
2023年4月10日医药行业近期热点事件
内容简介:1、清肺排毒颗粒在加拿大获批为非处方药,并且新增了“用于流行性感冒”的适应症,这标志着中医药走向世界迈出了重大步伐。 2、《化妆品网络经营监督管理办法》9月1日起施行,涉网重大质量安全问题需要报告到监管部门,不得再以平台治理代替行政监管措施。 3、光明日报转载的文章《奥美拉唑被列为重点监控药物!》引发讨论,党媒、官媒同时点名奥美拉唑,呼吁谨慎服用奥美拉唑,注意用药安全。 4、国家局通过优先审评批准
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2023-04-10 16:27 视频
罕见病药品价格昂贵 许多患者放弃治疗
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2012-12-02 12:47 文章
溴吡斯的明片等罕见病用药沦落为孤儿药
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2012-08-22 17:23 文章
鼓励企业研发孤儿药 别让罕见病不再无药可救
内容简介:暂无简介
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2011-03-21 21:08 文章

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