2023年美国FDA批准29款罕见病新药 创历史新高

2022年美国FDA批准37款新药，其中罕见病新药18款（占比49%），2023年美国FDA批准55款新药，其中罕见病药物29款（占比53%），获批数量和占比均创历史新高。

从治疗领域来看，抗罕见肿瘤新药占比遥遥领先为35%，其次是罕见神经领域疾病占比超过20%，两者的占比超过新孤儿药获批总数的50%，免疫以及代谢疾病领域的占比也超过10%，另外抗感染、骨科、血液系统、特异性炎症等领域也有新药获批。

高定价及市场独占权等商业驱动下给研发生产企业带来了高额利润，也刺激了孤儿药开发和生产积极性。在美国，孤儿药产品能够获得利润丰厚的定价溢价，很多孤儿药定价在几十万到几百万美元每年不等，孤儿药的治疗成本是非孤儿药的4.5倍，拥有孤儿药上市许可证的公司投资回报率比其他公司高9.6%。可见罕见病药物市场也是星辰大海。

2023年美国FDA批准的罕见病新药具体信息如下：