总计五六千种罕见病，高达上千万人的罕见病患者，这不是一个小数目，绝对不可忽视。但是如果分摊下来的话，每种罕见病的患者，只有五六万人，对于制药企业来讲，生产治疗罕见病的药无异于鸡肋。目前全球的制药研发系统，都严重依赖于专利和竞争，制药企业热衷追求预期利润，而不是满足需求和增加健康。在市场竞争和利润率的压力下，制药企业的行为愈发“理性”，停止研发无利可图的项目，全力发展高利润的畅销产品。于是，治疗罕见病的药就因为市场狭小，利润空间局促，成为被制药企业冷落的“孤儿药”。
“孤儿药”市场：药荒何时了
今时今日，对罕见病关注的程度和研究水平已经成为衡量一国公共健康和医疗水平的重要标志，然而罕见病的低发病率与低商业开发价值，使得罹患罕见病的患者不得不时时面临缺医少药的境地，罕见病药物可及性也时时亮起红灯。
日前，民间组织重症肌无力关爱协会向本报记者报料，一种治疗重症肌无力的药物溴吡斯的明片已经出现严重短缺。作为目前国产唯一的可长期口服的治疗重症肌无力的药物，从2011年中开始，该药品的可及性已现危机，目前市场上能够查询到溴吡斯的明片的最长有效期是截止到2013年1月。重症肌无力关爱协会消息人士透露，目前大多重症肌无力的病患没有办法买到该药，部分三甲医院药房也相继断货，近万名患者病情告急。
“重症肌无力是一种可逆性疾病，只要用药得当，患者都可以重获生机。”重症肌无力关爱协会一位工作人员表示，药荒是罕见病患最害怕遇见的，每一次出现药荒，都足以震动罕见病患群体脆弱的神经，病友之间互通消息，只要能够买到药用上药，哪怕药价上调也在所不惜。
短缺并非生产者的错
事实上，目前针对治疗罕见病的“孤儿药”的生产仍缺乏相应的补偿和激励机制，因此企业对生产孤儿药积极性不高。同时，由于特殊病和罕见病发病的时间和人群数量不确定，孤儿药的使用时间和数量也具不确定性，相关企业不愿承担药品过期报废的风险，从而造成短缺。
记者致电生产该药品的制药企业上海三维制药有限公司（下称“三维制药”），该公司办公室一位工作人员表示，目前公司经营亏损，公司库存商品中大部分为原预控甲型H1N1流感专用药品，正在协商请供应商回购事宜，溴吡斯的明片库存不多。而重症肌无力关爱协会根据记者反馈消息随后与该企业沟通，企业表示目前还能正常生产销售溴吡斯的明片，不会断货。
但记者同时调查发现，三维制药目前已处于挂牌转让中——三维制药的所有人以2150万元价格于上海联合产权交易所挂牌转让三维制药已经月余。转让公告显示，近年来，三维制药营收和盈利情况呈加速下滑趋势：2011年营业收入仅1.47亿元，净利润亏损511.99万元；今年前5月公司营收为负35.14万元，净利润亏损1.71万元。
对于一个经营亏损生存都难以为继的企业，如何强求其再行生产市场小众、基本没有经济利益的孤儿药？一面是患者家庭求药若渴，一面是药企利益受损难以为继，尴尬的现实背后，是目前我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，相关药品主要依赖进口，愈加推动孤儿药价格高企，令罕见病家庭望而却步。
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