溴吡斯的明片等罕见病用药沦落为孤儿药

　　据悉，尽管我国已制定《药品注册特殊审批程序实施办法》，规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批，但至今仍未有具体的实施细则。而关于罕见病药品进口通关税的绿色通道也尚未建立，包括针对罕见病药品生产、引进企业的税收、市场专有、知识产权包含等方面的倾斜政策亦未见出台。“国内孤儿药产业发展落后，只能依赖进口，药费昂贵，让许多患者不堪承受。”无锡市人民医院副院长陈静瑜指出，应尽快建立起合理的、有中国特色的罕见病药品费用支付机制。
 
　　寄望公共决策倾斜

　　在2011年底召开的全国食品药品监管工作会议上，卫生部部长陈竺指出，我国有些孤儿药短缺，是涉及我国药品可及性的重大问题，直接关系到建立完善国家基本药物制度等医改重点任务的完成。

　　应当对孤儿药实施国家统一定点生产、统一招标采购、统一配送、统一储备，从根本上保证供应。

　　“目前，一部分治疗罕见病的药品是在医保药品目录内的，但由于目录对适应症有限制，所以将罕见病排除在外了。另外，孤儿药因价格高、用量少，也没有被纳入医保药品目录。”北京市医疗保险中心主任黄旭明透露，人社部医疗保险司明年将进行医保目录调整，届时，罕见病有望纳入医保名单。

　　事实上，在医保仍未涉足孤儿药之际，一些地方已经关注到了罕见病用药可及性的急迫现状，并开始尝试开辟特药特材救助模式，将罕见病用药可及性优先纳入救助范畴。记者了解到，7月底，青岛市宣布确定9类特药特材纳入特药特材救助，自8月起，使用这些特药特材的患者可享受70%的救助式报销，部分患者还能享受免费用药。其中，默克雪兰诺治疗BH4缺乏症（四氢生物蝶呤缺乏症，一种常染色体遗传性疾病）的科望也被纳入该市的特药救助范围。“像这样的特药特材救助，青岛是第一家。”默克雪兰诺有限公司事务总监杨燕表示。

　　据青岛市妇女儿童医院儿科张立琴主任介绍，科望的使用剂量按患者的体重计算，也就是说，年龄越大的患者用药量就越大，所支付的费用也就越高。

　　尽管仍处于缺医少药的境地，罕见病的部分治疗费用仍远远超出医保支付的封顶线。以北京为例，医保支付的封顶线为职工工资（或居民收入）的6倍，平均每人每年30万元，部分罕见病的年医疗费用则超过100万元。

　　陈静瑜建议，将罕见病和孤儿药作为单独的病种、药品列入医保范围和《医保药品目录》。可以结合重大疾病保险，采用商业健康保险的形式作为补充，让患者自付部分医疗费用尽可能降低。尽快建立罕见病社会救助机制，由社保、民政、慈善、公益等机构对生活和就医困难的罕见病患者实施有效的救助。