原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar有望获批上市

CymaBay Therapeutics的Seladelpar在2024年可能获批榜单上占据一席之地。他们的管线资产Seladelpar有望成为这家小公司的第一款上市药物。适应症：原发性胆汁性胆管炎。预计2028年销售额：9.81亿美元。

Seladelpar 是第一款有效的、选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体 (PPAR) δ 小分子激动剂，正在开发用于治疗 PBC（原发性胆汁性胆管炎，一种罕见的慢性炎症性肝病）。在 PBC 患者的临床研究中，Seladelpar减少了与不良临床结果（肝脏相关并发症、移植和死亡）相关的生物标志物。Seladelpar最初是针对非酒精性脂肪性肝炎开发的，但出于安全考虑放弃了这方面的开发。

Seladelpar 可减少肝细胞和患者体内胆汁酸的合成，胆汁酸是胆汁淤积毒性的关键介质。Seladelpar还具有重要的抗炎活性，抑制驻留的巨噬细胞的激活及其炎症介质的释放。在多种动物模型和非酒精性脂肪性肝炎患者中，发现 seladelpar 可以减少纤维化。在 PBC 患者中，Seladelpar会增加脂肪酸氧化的血清标志物，同时降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL ，即坏胆固醇）和甘油三酯。

FDA 2019年授予了Seladelpar 的突破性治疗指定。Evaluate预计其2028年销售额将为9.81亿美元，如果在其它适应症上能取得批注的话，Seladelpar将成为一款重磅炸弹药物。