乌替龙注射剂获FDA授予孤儿药资格 治疗乳腺癌脑转移

2024-03-29，根据Biostar Pharma的公告，FDA 已授予乌替龙注射剂 (UTD1) 孤儿药资格，作为乳腺癌脑转移患者的潜在治疗选择。与大多数大分子药物不同，乌替洛龙可以穿过血脑屏障，因为其独特的理化特性以及对 P-糖蛋白介导的外流不敏感。

孤儿药称号是基于 2 项 2 期试验的数据。在 UTD1 加依托泊苷和贝伐单抗 (Avastin) 的 2 期 UTOBIA-BM 试验 (NCT05781633) 中，该组合引起中枢神经系统 (CNS) 总体缓解率 (ORR) 为 73%，CNS 临床受益率 (CBR) 为91% 的 HER2 阴性乳腺癌脑转移患者 (n = 17)。另一项评估乌替龙联合贝伐珠单抗的 2 期试验 (NCT05357417) 显示，HER2 阴性乳腺癌脑转移患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 7.7 个月，12 个月总生存率 (OS) 为 74.4%（n = 46）。