第五批鼓励研发申报儿童药品清单的政策解读

一、《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》主要特点

为进一步落实原国家卫生计生委等6部门《关于保障儿童用药的若干意见》要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，2024年，国家卫生健康委、工业和信息化部和国家药监局通过组织专家遴选、社会公示等，研究制定《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。

主要有四个特点：

一是立足儿童用药需求，清单重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；

二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；

三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；

四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。

二、鼓励研发申报儿童药品清单遴选的主要考虑

《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》综合考虑临床用药必需性和最新药品研发进展。

一是坚持临床需求为导向。基于有效性和适宜性，在遴选过程中将药品按国内“新通用名”、“新剂型”、“新规格”分类，重点选择国内暂无通用名药品，以及在全球有一定销售额的新剂型新规格药品，补充选择第九版WHO儿童基本药物标准清单（EMLc）新增品种。

二是关注最新药品研发进展。重点跟进近年来以来欧美儿童用药法案推动下获批上市的新通用名和新增适应症药品，同时纳入部分抗体类生物药，引领儿童用药研发。

三、前四批《鼓励研发申报儿童药品清单》实施情况

为做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。主要有以下成效：