杜氏肌营养不良新药Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评

国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)将曙方(上海)医药科技有限公司的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评品种，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，几乎只见于男性，该疾病由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变而导致。据了解，DMD多在3至5岁起病，并且由于呼吸或心力衰竭等问题，多数患者在30岁左右便死亡。在中国大陆地区，DMD的发病率约为1/4560男婴，患者数量约10万人。

Vamorolone已在美国及欧盟获批上市，是首个且目前唯一在欧盟获得完全批准的DMD治疗药物。2022年1月，曙方医药以总金额约1.24亿美元获得Vamorolone在大中华区的开发和商业化权益。本次Vamorolone被CDE拟纳入优先审评品种，有望进一步加速其上市进程。