地中海贫血新药米他匹伐在FDA已接受新药审查

2025年1月8日，Agios制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查mitapivat(米他匹伐)的补充新药申请(sNDA)，用于治疗非输血依赖性(NTD)和输血依赖性(TD)α-或β-地中海贫血的成年患者。该申请的审查分类为标准，处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标日期为2025年9月7日。

Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，通过变构结合丙酮酸激酶四聚体并增加丙酮酸激酶(PK)活性发挥作用。红细胞(RBC)形式的丙酮酸激酶(PK-R)在PK缺乏时发生突变，导致三磷酸腺苷(ATP)减少、RBC寿命缩短和慢性溶血。

地中海贫血是一种罕见的终身遗传性血液疾病，会导致慢性贫血，并可能导致严重的并发症，包括器官损伤、中风和其他严重的健康问题。