4月29日,X4 Pharmaceuticals宣布FDA已批准XOLREMDI™(Mavorixafor,马沃利沙福 )胶囊用于12岁及以上患有WHIM综合征(疣、低丙种球蛋白血症、 感染和骨髓细胞)以增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。XOLREMDI是一种选择性CXC趋化因子受体4(CXCR4)拮抗剂,是第一种专门用于WHIM综合征患者的疗法。FDA授予Mavorixafor治疗WHIM综合征的突破性疗法资格,并评估了优先审评中的新药申请(NDA)。
WHIM综合症是一种罕见的遗传性联合免疫缺陷疾病,由CXCR4/CXCL12通路过度信号传导导致骨髓白细胞动员和运输减少引起。WHIM是"Warts,Hypogammaglobulinemia, Infections,and Myelokathexis"的缩写.